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SCLERODERMIE SYSTEMIQUE

 

AUTO-HTAP

ScS REINBO

ESOS

SCLEROCYC

AUTO-HTAP

Titre de l'étude : Auto-immunité et pronostic de l'hypertension artérielle pulmonaire Auto-HTAP

Objectif principal : Identifier des marqueurs immunologiques d'intérêt pronostique au cours de l'HTAP idiopathique ou associée à la sclérodermie systémique.

 

Objectifs secondaires :

  • Identifier des marqueurs immunologiques d'intérêt pronostique au cours des autres formes d'HTAP.
  • Déterminer les valeurs pronostiques des marqueurs immunologiques et/ou de la synthèse des radicaux libres au cours de l'HTAP.
  • Tester l'efficacité in vitro de différents traitements vasodilatateurs sur les différents radicaux libres.
  • Corréler les résultats d'identification de production de radicaux libres et l'effet biologique in vitro des différents vasodilatateurs à la réponse thérapeutique clinique in vivo.


Etat d'avancement

Début des inclusions : Juin 2010

Objectif : 540 sujets seront inclus : 180 patients ayant une HTAP avec ou sans pathologie associée, 160 patients avec une pathologie de fond mais n'ayant pas d'HTAP, 180 sujets sains appariés pour le sexe et l'âge aux patients ayant unen HTAP, 20 patients ayant une hypertension pulmonaire post-embolique proximale opérable.

Durée prévue de l'essai : 36 mois

Durée de participation d'un patient : 12 mois

 

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ScS REINBO

Titre de l'étude :

Crise rénale sclérodermique : Amélioration du pronostic par adjonction de Bosentan au traitement de référence de la maladie.

Etude prospective, multicentrique, ouverte. L'objectif de cette étude est de déterminer l'efficacité à un an du bosentan, prescrit durant 6 mois, chez des patients présentant une crise rénale sclérodermique venant d'être diagnostiquée. En l'absence de toute étude et de possibilité de réaliser à ce stade de nos connaissances une étude randomisée contre placebo, nous nous donnons l'objectif d'obtenir au cours de cette étude, au moins la même efficacité en terme de survie global et de survie rénale que ce qui est observé dans les études les plus récentes de la littérature. L'objectif secondaire est d'évaluer la tolérance du bosentan, prescrit dans ces circonstances, en utilisant les normes définies par l'OMS.

 

 

Etat d'avancement

Début des inclusions : Janvier 2011

Objectif : 15 malades pouvant être étendu à 20 malades

Durée prévue de l'essai : 36 mois

Durée des inclusions : 24 mois

Durée de participation d'un patient: 12 mois

 

Procédure d'inclusion

Les inclusions seront effectuées après un contact téléphonique avec l'investigateur coordonnateur (Dr Alice BEREZNE : 01 58 41 29 70) et/ou les investigateurs collaborateurs du centre de référence sclérodermie systémique à Paris (Pôle de Médecine Interne, Hôpital Cochin, Paris, Pr MOUTHON, Dr BUSSONE). Lors de chaque signalement de patient, les critères d'inclusion et de non-inclusion seront vérifiés. Après information du patient et signature du formulaire de consentement, l'investigateur remplira une déclaration d'inclusion, qu'il enverra par fax à l'URC Paris-Centre (fax : 01.58.41.11.83)

 

ATTENTION !!!

SEULS LES CENTRES PRE-DECLARES PEUVENT INCLURE LEURS PATIENTS !!!

 

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ESOS

 Titre de l'étude :

Etude observationnelle des effets du traitement des sclérodermies systémiques cutanées diffuses précoces

 

Objectif principal :

Etudier l’efficacité des traitements actuellement utilisés chez les patients ayant une forme débutante de sclérodermie systémique (ScS) cutanée diffuse (dcScS) dans une étude prospective observationnelle. Il s’agit d’une étude prospective, observationnelle, multicentrique, Européenne, qui étudie l’efficacité de différents traitements immunosuppresseur, actuellement utilisés par les cliniciens dans le traitement des sclérodermies systémiques cutanées diffuses. le type de traitement sera choisi par le clinicien, selon les règles de bonnes pratiques cliniques et ne dépendra pas de l’inclusion dans le protocole. Les patients qui répondront aux critères d’inclusion et qui accepteront de participer à l’étude commenceront un des quatre protocoles thérapeutiques suivants :

  • 1- Mycophenolate mofetil. Dose recommandée de 500mg x 2/j pendant 2 semaines, augmentée ensuite à 1 gr x 2/j.
  • 2 - Cyclophosphamide. Administration possible : - Intraveineuse : dose minimale mensuelle de 500mg/m² pour une durée de 6-12 mois. - orale : 1-2mg/j pour une durée de 12 mois.
  • 3 - Methotrexate. Administration orale ou sous cutanée à une dose de 20-25 mg/semaine.
  • 4 - Aucun traitement immunosuppresseur

 

Les patients seront vus 9 fois en consultation sur 24 mois, et évalués sur la modification du score de Rodnan modifié entre 0 et 12 mois en critère de jugement principal, et sur les épreuves fonctionnelles respiratoires, l’échocardiographie cardiaque avec mesure de la pression artérielle pulmonaire systolique, le handicap et la qualité de vie à M12 et M24.

 

 

Nombre de sujets nécessaires

400 patients, 100 dans chaque bras. Selon le calcul d’effectifs, un minimum de 316 patients (79 par bras)

est nécessaire

 

Etat d'avancement

Début des inclusions : 12 Aout 2011

Objectif : 400 inclusions (100 dans chaque bras)

Durée totale de l’étude : 4 ans

Durée totale des inclusions : 3 ans

Durée de participation de chaque patient : Au minimum 12 mois, au maximum 24 mois.

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SCLEROCYC

Titre de l'étude : Cyclophosphamide intra-veineux dans le traitement des pneumopathies infiltrantes diffuses associées à la sclérodermie systémique (SCLEROCYC).Etude prospective multicentrique randomisée en double aveugle contre placebo évaluant l'efficacité
du CYC en association à la prednisone dans le traitement des PID-ScS aggravatives. Les patients
seront répartis, après randomisation, en deux groupes : un groupe de patients recevant un placebo
de CYC et un groupe de patients traités par CYC.

 

Objectif principal : Augmentation de la proportion des patients améliorés ou stabilisés sur la CVF à
12 mois de 15 % dans le bras placebo de cyclophosphamide (CYC) + prednisone à 50 % dans le bras
CYC + prednisone.

 

Nombre de sujet nécessaire : 84 patients (42 dans chaque groupe)

Durée prévue de l'essai : 36 mois

Durée des inclusions : 24 mois

Durée de participation d'un patient : 12 mois

Procédure d'inclusion :

Les inclusions seront effectuées après un contact téléphonique avec l'investigateur coordonnateur (Pr Luc MOUTHON : 01 58 41 20 31) et/ou les investigateurs collaborateurs du centre de référence sclérodermie systémique à Paris (Pôle de Médecine Interne, Hôpital Cochin, Paris, Dr BEREZNE: 01 58 41 29 70, Dr BUSSONE: 01 58 41 29 69). Lors de chaque signalement de patient, les critères d'inclusion et de non-inclusion seront vérifiés. Après information du patient et signature du formulaire de consentement, l'investigateur remplira une déclaration d'inclusion, qu'il enverra par fax à l'URC Paris-Centre (fax : 01 58 41 11 83)

 

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SITES PROFESSIONNELS SCLERODERMIES

Site internet du Groupe Français de Recherche sur la Sclérodermie

www.sclerodermie.net

 

Site internet du réseau national de l'hypertension artérielle pulmonaire : HTAP réseau français

www.reseau-htap.fr

 

Site internet du groupe europeen de recherche sur la sclérodermie : The EULAR Scleroderma Trials and Research group (EUSTAR)

www.eustar.org

 

Site web du consortium international de recherche sur la sclérodermie : The Scleroderma Clinical Trials Consortium (SCTC)

www.sctc-online.org

 

Site internet de la cohorte Européenne des sclérodermies systémiques juvéniles

www.juvenile-scleroderma.com

 

Site internet du groupe de recherche canadien sur la sclérodermie (GRCS)

www.scleroderma.ca

 

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SITES PATIENTS SCLERODERMIES

Site web de l’Association des sclérodermiques de France

www.association-sclerodermie.fr

 

Association des patients sclérodermiques de Belgique

www.sclerodermie.be

 

Site web de la Fédération européenne des patients sclérodermiques

www.fesca-scleroderma.eu

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